Un médicament expérimental destiné à transformer le paysage du traitement du cancer du pancréas est officiellement devenu une réalité médicale.
Mercredi, la Food and Drug Administration a approuvé le daraxonrasib de Revolution Medicines comme option de dernier recours pour les adultes atteints d’un adénocarcinome pancréatique métastatique (PDAC). Dans des essais cliniques en phase avancée, ce médicament a doublé la durée de vie des patients par rapport à la chimiothérapie standard. Le daraxonrasib, qui sera commercialisé sous le nom de marque Rasonque, s’apprête à être le premier d’une nouvelle classe de médicaments capables de cibler une cible longtemps insaisissable, fréquemment retrouvée dans le cancer du pancréas et dans d’autres cancers.
« L’approbation d’aujourd’hui offre une option critique et nouvelle pour des patients confrontés à un cancer extraordinairement difficile et historiquement difficile à traiter. Notre devoir fondamental est de délivrer davantage de remèdes et des traitements significatifs aux patients aussi rapidement que possible », a déclaré le commissaire par intérim de la FDA, Kyle Diamantas, dans un communiqué de l’agence.
Le changement de jeu
La croissance incessante des cellules cancéreuses peut être entraînée par de nombreux facteurs différents. Cela dit, la grande majorité des cancers du pancréas, peut-être jusqu’à 90%, est alimentée par des mutations au sein d’une famille particulière de protéines connue sous le nom de RAS. Pendant des années, les scientifiques ont tenté — et échoué — à trouver des médicaments capables de bloquer RAS dans les cancers, jusqu’à aujourd’hui en somme. Le daraxonrasib est conçu pour inhiber largement de nombreuses variantes de RAS en une seule fois, ce qui, en théorie, pourrait lui permettre de s’attaquer à un vaste éventail de cancers du pancréas.
La FDA a approuvé le médicament sur la base de l’essai RASolute 302 de la société, qui concernait environ 500 patients atteints auparavant d’un adénocarcinome pancréatique ductal métastatique (PDAC). Le PDAC est la forme la plus courante de cancer du pancréas. La moitié des participants a été randomisée pour recevoir les soins standards (un mélange de divers agents chimiothérapeutiques), et l’autre moitié a reçu une dose quotidienne de daraxonrasib. L’essai incluait des personnes présentant des tumeurs associées à RAS ou non.
Le médicament a été un succès net. Dans l’ensemble, le daraxonrasib a réduit le risque de décès des patients de 60 % par rapport à la chimiothérapie. L’espérance de vie médiane des personnes sous daraxonrasib était de 13,2 mois, contre 6,7 mois pour celles sous chimiothérapie. Ceux qui ont reçu le médicament ont également vécu plus longtemps sans signes de progression du cancer (7,2 mois contre 3,6 mois). De plus, il semble généralement bien toléré, sans signaux de sécurité inattendus.
Ce que cela signifie
Comparé à de nombreux autres types de cancers, nous avons eu du mal à trouver des options efficaces pour le cancer pancréatique avancé. Actuellement, le taux de survie à cinq ans du cancer du pancréas reste d’environ 13 %. Ainsi, bien que ces améliorations puissent sembler modestes à première vue, il y a de quoi espérer que le daraxonrasib et des médicaments similaires puissent annoncer une nouvelle ère de traitements non seulement pour le cancer du pancréas mais aussi pour d’autres cancers liés à RAS. La FDA, citant le besoin non satisfait de tels médicaments, a notamment approuvé le daraxonrasib plus de six mois avant la date limite prévue pour sa décision.
Pour l’instant, le daraxonrasib sera approuvé pour les personnes atteintes de PDAC métastatique ayant reçu au moins une thérapie systémique antérieure ou qui ne peuvent pas suivre une thérapie systémique multiagent. Mais il est tout à fait possible que les inhibiteurs de RAS puissent éventuellement devenir un traitement de première ligne pour ces types de cancers, soit seuls, soit en association avec d’autres traitements, ce qui pourrait encore améliorer les résultats.
Sans aucun doute, c’est la meilleure nouvelle dans le domaine du cancer que nous ayons reçue depuis un moment. Et cela pourrait n’être que le début de quelque chose de véritablement remarquable.
